• Parkinson-kór

Klinikai kísérletek a Parkinson-kórról

Hogyan tudom kideríteni, hogy milyen gyógy­szerkísérletek folynak, és hogy alkalmas vagyok-e a részvételre?

Azt javasoljuk, derítse ki, hogy az Ön körzetében mely orvosok érdeklődnek különösen a Parkinson-kór iránt. Ezek az orvosok (akik lehetnek akár neurológusok, akár az idősek kezelésével foglalkozó szakorvosok) azok, aki­ket legvalószínűbben időről időre belevonnak gyógyszer­kísérletek kivitelezésébe. Mivel minden gyógyszerkísér­let azt igényli az önkénteseitől, hogy gyakran bemen­jenek a kórházba vizsgálatokra, nem ésszerű bekapcso­lódni gyógyszerkísérletekbe a saját körzetén kívül.

A részvételre való alkalmasság kísérletről kísérletre változik a gyógyszer típusától és azoktól a kérdésektől függően, amiket a kutatók megpróbálnak megválaszolni. Néhány gyógyszerkísérlethez olyan önkéntesekre van szükség például, akik még nem kezdték el a Parkinson-kór gyógyszeres kezelését. Lehet, hogy más kísérletek új dopamin-agonistákat próbálnak ki és ezek­hez a kutatóknak olyan emberek kellenek, akik sok éven át levodopát szednek, és akiknél aktuális kezelésük mel­lett mozgásteljesítménybeli ingadozás jelentkezik.

Mik a kizáró kritériumok?

Csakúgy, mint ezek a „kísérletspecifikus alkalmassági kritériumok”, van néhány általánosabb kizáró kritérium, amelyek bizonyos embercsoportokat elutasítanak a saját biztonságuk érdekében. Általában az ilyen kirekesztett csoportokba olyan nők tartoznak, akik várhatóan teher­be esnek, más komoly betegségben szenvedő emberek, mint például szívbetegség vagy elmebaj és a rendkívül öregek.

Miközben üdvözöljük, hogy segíteni kíván a kutatásban, arra ösztönöznénk, hogy ne feledje, hogy egy gyógyszerkí­sérletben való részvétel nem valami olyasmi, amibe bele kellene fogni alapos átgondolás nélkül – a következő két kérdés néhány olyan szempontot vet fel, amit figyelembe kellene venni, mielőtt hozzájárul a részvételhez.

Rokkant vagyok és nagyon frusztrált, így nem látom be, miért nem engedik, hogy kipróbáljak néhány kísérleti gyógyszert.

Jóllehet, úgy tűnik, hogy az embernek mindig el kell fogadnia azt a tényt, hogy placebót kap. Ez nekem nem jó – nincs időm várakozni.

Noha általában sok gyógyszerkísérlet van, ami placebókat (hatóanyagot nem tartalmazó szer) használ, valójá­ban eléggé ritkák a Parkinson-gyógyszerek kísérleteiben. A legújabb Parkinson-gyógyszerkísérletek az újonnan vizsgált gyógyszert hasonlítják össze a jelenleg legjobb kezelésekkel. Tehát ezekben a kísérletekben mindenki aktív kezelést kap.

A kép kiegészítéseként azonban elmagyarázzuk, né­hány esetben miért alkalmaznak placebókat. Fontos, hogy felismerjük, hogy a kísérleti gyógyszereket még nem próbálták ki. Senki sem tudja, hogy hatnak-e, vagy ha igen, kire, vagy vannak-e nem kívánt mellékhatásaik. Ha már tudnák, hogy egy gyógyszer hatékony és bizton­ságos, szükségtelen lenne ilyen kísérleteket folytatni.

Gyakran alkalmaznak placebót?

Mivel nehéz akár az önkéntes (aki nagyon szeretne egy jobb gyógyszert), akár a kutató (aki nagyon szeretné, ha ez az új gyógyszer sikeres lenne) számára, hogy teljesen objektív maradjon, gyakran szükséges, hogy összehason­lítsák az új gyógyszert placebóval (olyan tabletta, ami ugyanúgy néz ki, ártalmatlan, de nincs aktív összetevője). A kísérleti gyógyszert és a placebót „vakon” kell kioszta­ni, ami azt jelenti, hogy oly módon adják ki, ami biztosít­ja, hogy sem az önkéntes (ahogy megjegyzi a kérdésében), sem a kutató nem tudja, ki melyik tablettát kapta.

Amikor a gyógyszerre és a placebóra történő reakció­kat összehasonlítják a kísérlet végén, akkor lehetséges megítélni, hogy a kísérleti gyógyszernek van-e valódi ha­tása. Ha kimutatják, hogy hatékony, és nincsenek jelen­tős mellékhatásai, akkor a kezelésben alkalmazott gyógyszer lehet belőle.

A férjem neurológusa részt vesz a kutatásokban, és gyakran kér önkénteseket.

Milyen kérdéseket kellene feltennünk, hogy magunk számára biz­tosan jó döntést hozzunk?

A Parkinson-kóros embereket felkérhetik arra, hogy le­gyenek önkéntesek többfajta kísérletben. A legegysze­rűbb szinten egyszeri vizsgálatra kérhetik fel, mint vér­ vagy vizeletvizsgálat. Ezekben nincsen kockázat, na­gyobb kellemetlenség, vagy kényelmetlenség, így ha elé­gedett a kérés indoklásával, elég gyorsan el kellene tud­ni dönteniük egymás között, hogy részt vesznek-e benne, vagy sem. A legvalószínűbb kérés az önkéntesek felé, hogy gyógyszerkísérletben vegyenek részt. Itt több min­den felmerül, és Ön nagyon okos, hogy gondolkodik azon, milyen információ szükséges ahhoz, hogy segítsen dönteni a részvételről.

Nagyon fontos a jó kérdezés!

Először is a gyógyszerkísérlet okának megfelelő magyará­zatára van szüksége, és ezt meg kell kapnia az orvosával vagy a kutatóval folytatott személyes megbeszélés során is és írásban is. Nem kérhetik meg, hogy azonnali döntést hozzon a beszélgetés után, de ha igen, azt kell mondania, hogy több időt szeretne, hogy átgondolja.

E megbeszélés alatt feltehet bármilyen kérdést, mind a vizsgált gyógyszerről, mind a kísérlettel kapcsolatos gyakorlati dolgokról.

Kötelező végigcsinálni a kísérletet?

Az, hogy eldönti a részvételt, nem kötelezi, hogy a kí­sérletben bennmaradjon a végéig – megvan a joga arra, hogy bármikor kilépjen és bármilyen indokkal (vagy in­doklás nélkül).

Sokaknak nagy örömet okoz, ha részt vesznek kutatásban, és az orvosok és kutatók bizonyára méltányolják a Parkinsonos emberek együttműködését. Fontos azonban, hogy az emberek komolyan fogják fel, ahogy Ön is, s hogy semmiképpen se érezzék magukat kényszerítve, hogy egy kísérletben együttműködjenek, vagy benne maradjanak, ha vissza kívánnak lépni.

Milyen védelmük van az önkénteseknek az olyan sérülés vagy betegség ellen, ami a klinikai kísérletekben való részvételből ered?

Természetesen igaz, hogy van egy kicsi, de jelentős koc­kázati elem bármely kísérleti eljárásban. Jóllehet, ha so­se kockáztatnánk, nem lennénk képesek előrehaladni a kutatásban. Az a fontos dolog, hogy a kockázatokat a minimumon kell tartani (a gyógyszertársaságok, az etikai bizottságok és kutatók által jóváhagyott gondos alkalma­záson keresztül) és az, ahogy az előző kérdésben megtár­gyaltuk, hogy a potenciális önkénteseknek minden infor­mációt meg kell kapniuk a lehetséges kockázatokról.

Bár az utóbbi időben volt néhány példa sebészeti kísérletek­re (ahol a kockázatok valamivel magasabbak), a legtöbb Parkinsonnal kapcsolatos klinikai kísérlet gyógyszerkí­sérlet. Az összes résztvevőt alaposan megfigyelik, és az eredményeket átadják más érdekelteknek, így ha várat­lan és nem kívánt mellékhatások jelennek meg, gyorsan kell cselekedni.

Nem említi meg a kompenzációt a váratlan mellékha­tások miatt felmerülő fájdalomért és szenvedésért. De a teljes kép érdekében meg kell említenünk, hogy a gyógy­szertársaságok és egészségügyi szervek között van egy egyezség, ami az ilyen ritka eseteket tartalmazza.

Hallottam, hogy adományokat kértek az agy­banknak.

Mi ez, és mit tartalmaz egy adomány?

A hétköznapi bankok olyan helyek, ahol az emberek le­tétbe helyezik a pénzüket és ahol ügyes bankárok arra használják a felhalmozott vagyont, hogy még több va­gyont teremtsenek. Ugyanilyen elvek működnek egy szövetbankban is, kivéve, hogy ebben az esetben csak egy ígéret szükséges valakinek az életében. Aztán a halála­kor, amikor a test haszontalannak tűnhet, hirtelen új ér­téket nyer, mint az Agyszövet Bank betéte, amit aztán a tudósok fel tudnak használni, és nemzetközileg javítani tudnak a Parkinson megértésén.

A csoportok közötti jó kapcsolat fontossága különös­képpen érthető lesz, amikor eljön a halál, mert ahhoz, hogy valóban hasznosak legyenek, a vonatkozó szövete­ket gyorsan el kell távolítani és tartósítani – a halált követő 24 órán belül.

Szerző: Griffel Tibor

Végzettség: ELTE – Eötvös Loránd Tudományegyetem. Szakterület: a szív- és érrendszeri betegségek, gasztroenterológiai betegségek és a légzőrendszeri betegségek. Jelenleg reflexológus, életmód és tanácsadó terapeuta tanulmányokat is végzek.